מינהל התרופות האמריקני הביע בעבר דאגה לגבי תרופה לחולי פרקינסון משום שהיא מהווה סיכון. למרות זאת, היא הותרה לשימוש וכעת דיווחים על מקרי מוות הקשורים לתרופה יוצרים בהלה בקרב הציבור.
למרות שאושרה, התרופה החדשה יוצרת דאגה בקרב הציבור. אילוסטרציה
לפני כשנתיים, הפציר ברנדן טין במינהל המזון והתרופות האמריקני כדי שיאשר תרופה שקיווה כי תוכל להקל על הסבל הרב אותו עוברת אמו. היא כבר לא יכלה לנוע יותר ללא עזרתו של אדם אחר ולמעשה נפלה קורבן לנכות ולפחד פסיכוטי הרודף רבים מאלו הסובלים ממחלת הפרקינסון.
"היא מדמיינת שיש אנשים בבית וחיות מנסות לטרוף אותה," הוא אמר לוועדה המייעצת של הFDA. הוא האמין כי תרופה חדשה בשם Nuplazid, המיוצרת על ידי חברה הממוקמת בסן דייגו בשם Acadia Pharmaceuticals, היא הפתרון לבעיה הגדולה שניצבה מולו.
הליך הבחינות של התרופה הואץ, זאת מאחר והיא הוכרה כ"טיפול פורץ דרך" – כלומר טיפול המעניק "שיפור משמעותי" במצבם של מטופלים חולים המאוימים על ידי המחלה באופן קיצוני, או אף בסכנת חיים ממשית בהשוואה לטיפולים שכבר קיימים ומוצעים בשוק. הקונגרס הגדיר את הייעוד הזה בשנת 2012 מתוך מאמץ להאיץ את תהליכי האישור הקיימים בFDA, שנמצאו זה זמן רב, תחת ביקורת בשל אטיותם הרבה. כ-200 תרופות שנות קיבלו את הכרה כזאת מאז שהוגדר בחוק.
עדיין, כדי להמליץ על אישור תרופה כזו או אחרת, הוועדה המייעצת ב-FDA תהיה חייבת למצוא את היתרונות המידיים של התרופה כרבים באופן משמעותי מחסרונותיה, ואת הסיכונים הטמונים בה לחולים המיועדים.
גורמים רישמיים ב-FDA הסיקו כי יתרונותיה של Nuplazid לבריאות הציבור היו מספיקים לאישורה. החלטתם נתנה אותותיה בציבור וענתה על הצורך של קרובי משפחה ואנשים המטפלים ביקיריהם הסובלים מאותן הבעיות, מבלי שימצא להן פתרון ממשי אחר פרט לתרופה הזו. חלק מהאנשים שדיברו לפני הוועדה העידו כי יקיריהם עברו שינוי מסוים לאחר הטיפול הניסיוני למרות שחלק מהם טענו כי אינם יודעים בוודאות האם יקיריהם צרכו את התרופה המדוברת או תרופת דמה (פלסיבו).
אולם, הרופא שהוביל את הבחינה של ה-FDA לתרופה, ד"ר פול אנדרסון, הזהיר כי מטופלים הצורכים את התרופה במהלך הטיפולים הניסיוניים של החברה המייצרת עשויים לחוות השלכות חמורות, הכוללות בין השאר מוות וזאת בסבירות גבוהה פי שניים מאלו הצורכים את תרופת הפלסיבו. הבחינות המוגבלות שערכה החברה, הוא אמר, לא שכנעו אותו בכך שיתרונותיה של התרופות עולים באופן משמעותי על הסיכונים הטמונים בשימוש בה.
בעוד שטין שמע אודות הסיכונים הללו הוא אמר כי הוא "אינו לוקח את המוות כאפשרות סטטיסטית סבירה" והיה מוכן לעשות הכל כדי לסייע לאמו. "יש לי שני ילדים צעירים שאוהבים את סבתא שלהם," הוא אמר לוועדה, "אם דבר לא יעשה להשיב לחייה איזון מסוים של נורמליות, הילדים שלי לעולם לא יזכרו אותה בעבור מי שהיא הייתה באמת: אדם אוהב, משעשע, אכפתי וכאישה ששיפרה את איכות החיים של כל אוהביה שהקיפו אותה. אני מתחנן בפניכם, אנא אל תמנעו מהילדים שלי ומהסבתא שלהם לחוות את האהבה הזו."
הוועדה הצביעה והתוצאה הייתה 12 שהיו בעד אישור התרופה מול שני מתנגדים. לבסוף, ה-FDA אישר את ה-Nuplazid כרופה לטיפול בהתקפים פסיכוטיים הקיימים אצל חולי פרקינסון. האישור, כאמור, התבסס על מחקר ובדיקה שהתבצעו על פני שישה שבועות וכ-200 מטופלים. שלושה מחקרים קודמים הנוגעים לתרופה לא הראו כי היא הייתה אפקטיבית, כתב אנדרסון בחוות דעתו, למרות שהתרופה מראה בכלל המקרים רמות של סיכונים דומים.
אפילו כמה חברי ועדה שהצביעו לטובת התרופה הביעו הסתייגות מסוימת. "אני מקווה כי הסיכונים הולכים להיות קטנים יותר, ואני סבור שהיתרונות לכמה מהאנשים האלו שחולים מאוד ושמשפחותיהם מושפעות מכך, אני חושב שהם מוכנים לקח את הסיכונים באשר הם," כך אמר אחד הרופאים. חברת ועדה נוספת אמרה כי היא לא הייתה מצביעה לאישור התרופה אם הייתה אלטרנטיבה בטוחה יותר בשוק. חבר ועדה שלישי הפציר בוועדה "לשקול מחקר תצפיתי כדי שברגע שהתרופה תצא לשוק היא אכן תייצר יותר יתרונות מסיכונים."
התרופה יצאה באופן רשמי לשוק ביוני 2016. בעוד קרובי משפחה ומטפלים מיהרו לרכוש אותה ליקיריהם, המכירות טיפסו ל-125 מליון דולר בשנה שעברה.
טין השיג לאמו את התרופה ברגע שהגיעה לשוק. אולם אחרי שהיא ניסתה אותה במהלך מספר חודשים, הוא אמר כי הוא היה מתוסכל לחלוטין לראות כי אין לתרופה כל השפעה, ובמקביל חלה החמרה משמעותית במצבה של אמו וההזיות מהן סבלה החלו להגיע בתדירות גבוהה יותר, מה שהקשה עליו את הטיפול בה. "מצבה הלך והתדרדר עד לנקודה בה היא לא יכלה לתפקד כלל יותר," כך אמר.
זמן קצר לאחר שחרור התרופה לשוק, בני משפחות המטופלים, רופאים ושאר מומחים לענייני רפואה החלו לדווח על "אירועים מזיקים" שאפשרי כי הם קשורים לשימוש בתרופה החדשה – מקרי מוות, תקריות מסכנות חיים, התמוטטויות, חוסר שינה, בחילות ותשישות. בלמעלה מאלף מקרים שדווחו, מטופלים עדיין המשיכו לסבול מההזיות גם בזמן השימוש ב-Nuplazid.
בנובמבר, ניתוח מעמיק שנערך על ידי המכון לשימוש בטוח בתרופות, ארגון רפואי ללא מטרות רווח, הזהיר כי 244 מקרי מוות דווחו ל-FDA בין זמן השקת התרופה ועד למרץ 2017. הארגון ציין בנוסף כי מאות דיווחים העלו כי התרופה "לא סיפקה את המענה הנדרש ממנה" ואף ייתכן כי היא גורמת להחמרת מצב אלו העושים בה שימוש.
כאשר הם נתונים למעקב ה-FDA, אירועים אלו, המכונים "אירועי החמרה שדווחו" מתעדים מקרי מוות, תופעות לוואי כמו בעיות אחרות והם יכלו להיות מוגשים אך ורק בידי מטפלי החולים או בני משפחותיהם כמו גם מומחי רפואה שונים. הדיווחים הללו מוגשים או ל-FDA או ליצרן התרופה, שנדרש על פי חוק להעביר כל דיווח כזה המגיע אליו לידי הרשויות הפדרליות. במקרים מסוימים, האדם המגיש את הדוח משוכנע כי תופעות הלוואי נגרמו בידי התרופה, במקרים אחרים ממלא הדוח אינו מייחס שום גורם להחמרה במצב הבריאות של קרובו אולם הוא מציין כי המטופל עשה שימוש בתרופה.
ארוע מסוכן כזה שעליו דווח, לא בהכרח אומר כי התרופה היא הגורם הישיר להתרחשות הבעייתית - כך על פי חקירה רשמית בעניין. אולם ה-FDA עושה שימוש במידע כדי לעקוב אחר בעיות פוטנציאליות המיוחסות לתרופה ובשעת צורך, הוא אף יוכל להתערב – באמצעות שינוי פרטים על גבי תווית התרופה, הגבלת השימוש בה או הסרתה מהמדפים.
לאחר חקירת המקרים המסוכנים הללו, והמידע לגביהם בנוגע ל-Nuplazid, המכון לשימוש בטוח בתרופות הסיק כי אסופת הדיווחים הזו "מחזקת את הדאגה הרבה של מי שהזהיר מפני התרופה ועל כך שהיא עשויה להסב יותר נזק מאשר תועלת". ת'ומאס מור, מדען בכיר לבטיחות תרופות ומדיניות השימוש בהן בעבור הארגון ללא מטרות הרווח, אמר כי מקרי המוות מהווים "תמרור אזהרה חשוב" ומצדיק בחינה מחודשת של ה FDA ופעולה אפשרית שלו בהתאם לחומרת הממצאים.
מאז שחרור ממצאי האנליזה ע"י המכון, נתוני ה-FDA מראים כי מספר מקרי המוות המדווחים עלה ביותר מ-700. נכון ליוני האחרון, Nuplazid נרשמה כתרופה ה"חשודה" היחידה בלפחות 500 מקרי מוות.
רופאים, חוקרים רפואיים ומומחים אחרים ציינו כי הם מודאגים, מאחר וככל הנראה התרופה אושרה במהירות רבה מידי, בהתבסס על ראיות מועטות מידי אודות היותה יעילה או בטוחה. יתרה מכך, ובהתחשב בדיווחים על מקרי המוות הרבים, הם אומרים כי יש לעשות יותר כדי להעריך את הסיכונים האמתיים שקרוב לוודאי טמונים בתרופה.
"זה מקרה שאין עוד כדוגמתו, כאשר מצטברים אינספור מקרי מוות מדווחים," כך אמרה דיאנה צוקרמן, המייסדת והנשיאה של הארגון ללא מטרות רווח National Center for Health Research, עוד היא הוסיפה כי מאחר והדיווחים מאולתרים ומוגשים באופן התנדבותי, בעיות רבות כלל אינן מוזכרות בדיווחים. "תופעה שכזו היא מאוד נדירה בתרופות חדשות — פשוט לא רואים כמות דיווחים כזו — לכן יש להתייחס לעניין בכובד ראש."
חברת Acadia וה-FDA עדיין נשארים בעמדה לפיה יתרונותיה של התרופה עדיין גדולים מהסיכונים הפוטנציאליים שלה, וכי היא מסייעת למלא צורך שאין לו כעת מענה. הפסיכוזה משפיעות על קרוב ל-50% מכלל מיליון האמריקנים הסובלים ממחלת הפרקינסון, זאת לפי ה-FDA, ו-Nuplazid היא התרופה הראשונה שאושרה במטרה לטפל בתופעה ספציפית זו.
חברת Acadia אומרת כי ישנן מספר סיבות לדיווחי מקרי מוות יחסית גבוהים. פסיכוזה של מחלת הפרקינסון מופיעה בחולים הנמצאים בשלבים המתקדמים ביותר שלה, מה שאומר שהם בכל מקרה מצויים תחת סכנת מוות גבוהה מהרגיל. בנוסף, החברה מפיצה את ה-Nuplazid דרך רשת של בתי מרקחת ייחודיים המאפשרת לחברה להיות בקשר רציף עם המטופלים ועם בני משפחותיהם המטפלים בהם—מה שאומר שישנו סיכוי גבוה יותר לקבל דיווח על מקרה מוות ביחס לתרופות אחרות, ואז לפי חוק, החברה מחויבת בדיווח על המקרים השונים ל-FDA.
"אם אתה בא במגע על בסיס קבוע עם המטופלים בתרופה או עם מטפליהם, זה בלתי נמנע שתראה מספרים גבוהים יותר של מקרים מסכני חיים מדווחים, בייחוד בקרב מטופלים מבוגרים יותר או אלו שרמות המחלה שמימנה הם סובלים היא כרונית יותר," כך מסרה החברה בהצהרה.
נכון לעכשיו נמסר כי "הערכת מאזן היתרונות / סיכונים לגבי Nuplazid תיוותר ללא שינוי," וכי מתבצעים מעקבים ואנליזות בטיחות באופן תדיר ומתמשך הן לגבי הדיווחים להתרחשויות השונות וגם לגבי המחקרים המתבצעים. החברה ציינה כי מאז אושרה התרופה לשימוש ולהפצה, שני מחקרים שכללו מספר של יותר מ-300 מטופלים החולים במחלת האלצהיימר, לא מצאו הבדל במספר מקרי המוות המדווחים לגבי אלו שנטלו Nuplazid ולגבי אלו שנטלו תרופת פלסיבו.
החברה המייצרת אף סיפקה הצהרה מד"ר ג'וזף ינקוביץ', פרופסור לנוירולוגיה ומומחה להפרעות תנועתיות באנשים במכללת ביילור לרפואה. "צברתי ניסיון לא מבוטל בהבנה של אופן ההשפעה של התרופה הזו," אמר ינקוביץ' בהצהרה. "בעוד שרוב החולים לא לגמרי שבעי רצון מתפקודה, רבים מהמטופלים שלי חוו שיפור משמעותי בכל מה שקשור בהזיות הוויזואליות שלהם, פראנויה וסימפטומים פסיכוטיים אחרים".
בראיון שנערך השבוע, נשאל נציב ה-FDA סקוט גוטליב, מהן מחשבותיו לגבי תרופות המקבלות תהליכי ביקורת מזורזים ומצד שני מעוררות דאגות לגבי מידת בטיחותן ברגע שהן יוצאות לשוק כמו במקרה של Nuplazid. בעוד שגוטליב סירב להגיב בעניין מוצר ספציפי כזה או אחר , הוא מסר כי הוא "בקיא בנסיבות" ועל כך שמאוד חשוב בעבור הסוכנות לוודא כי ישנו "איזון נאות" בין בטיחות התרופות לבין הצורך הרפואי עליו הן עונות. הוא אמר כי זהו סטנדרט גמיש, אולם, יש מצבים בהם מתגלה יותר סובלנות ביחס לסיכונים השונים מאחר ובמקרים אלו, המטופלים החולים במחלות השונות נמצאים במצב של חוסר ברירה וחלופות לטיפול במצבם.
"ראיתם אותנו נוקטים בפעולות רגולטוריות רק לאחרונה גם כאשר תרופות מסוימות כבר הגיעו לשווקים – אז פעלנו להגבלת השימוש בתרופות אלו כאשר עלו חששות חדשים וממשיים הנוגעים לבטיחות הציבור," כך אמר.
מה-FDA נמסר כי הוא ימשיך לעקוב ולפקח מקרוב אחר דיווחי המקרים המזיקים ולבחון את בטיחות התרופה. עוד נמסר כי "הפרופיל הבטיחותי המורכב" של ה-Nuplazid, היה מוכר לגורמים הממונים בזמן אישורה, מה שהסתיים בכך שהוצבה דרישה כי תווית התרופה תכלול מספר אזהרות באופן כזה שרופאים יוכלו לבצע הערכות לגבי מאזן היתרונות / סיכונים וזאת טרם מרשם התרופה למטופלים השונים.
המקרים שדווחו עד כה, לפי ה-FDA, כללו את מעורבותם של מטופלים יחסית מבוגרים בשלבים מתקדמים של מחלת הפרקינסון שסבלו ממספר בעיות רפואיות ולעתים אף נטלו תרופות אחרות במקביל שעשויות להגדיל את הסיכון למוות. "בהתבסס על נתונים אלו, ה-FDA, לא זיהה נכון לעכשיו בעיות בטיחות ספציפיות שטרם זוהו ונכתב לגביהן על תווית התרופה," כך מסרה הסוכנות בהצהרה.
ה-FDA דרש כי התרופות האנטי-פסיכותיות יישאו על התוויות שלהן, את האזהרות בדבר הסיכונים החמורים ביותר שהן נושאות עימן וכמו כן אזהרות הנוגעות למטופלים מבוגרים הסובלים מדמנציה, לאחר שמחקרים הראו כי התרופות מגדילות את הסיכון למוות בסוג אוכלוסיה זה. בין 50% ל-80% מכלל חולי הפרקינסון חווים דמנציה כאשר המחלה מחמירה, זאת לפי איגוד האלצהיימר בארה"ב.
מאחר וה-Nuplazid נמנית על סוגי התרופות האנטי–פסיכוטיות המיועדות לקולטן שונה במוח, יצרני התרופה טוענים כי היא מגיעה עם מספר מופחת יחסית של תופעות לוואי. גם אז, התרופה עדיין נושאת אזהרות לגבי הסיכונים שבה.
פסיכיאטרית גריאטריה ומנהלת רפואית לשעבר ב-FDA , סוזן מולכן, אומרת כי מספר מקרי המוות מדאיג ומעלה את השאלה האם המטופלים בתרופה ובני משפחותיהם מודעים לסיכונים הכרוכים בשימוש בתרופה. כדי לקבוע את הסיכונים האמתיים של התרופה, חוקרים מציינים כי ה-FDA צריך לצבור מחקרים מדעיים נוספים – ולא להישען רק על הדיווחים, שהם מאתגרים לניתוח ולא מוגשים באופן סדיר. הם גם מודאגים מכך שבגלל שהתרופה כבר אושרה, המחקרים האלו או כל פעולה אחרת של ה-FDA בעניין זה עשויים לקחת שנים.
דיווחים של מאות מקרים
בדיקה שנערכה בנוגע לכמה מאות דיווחים על אירועים המהווים סיכון חיים, מראה כי הפירוט שהוענק בכל מקרה דיווח משתנה באופן נרחב. יתרה מכך, חקירות יסודיות של ממש כמעט ולא מתבצעות — מה שהופך את הקביעה לגבי האם Nuplazid היה גורם מעורב במקרי המוות של מטופלים מבוגרים לקשה ומורכבת יותר.
בדיווחים אלו, הרופאים השונים שהנפיקו את המרשם לתרופה, ציינו לעתים כי סבירות גבוהה שמטופלים שונים שלהם ניתנה התרופה, היו כך או כך תחת סיכון גבוה מהרגיל למוות בשל סיבוכים שנגרמו כתוצאה ממחלת הפרקינסון ולא בהכרח עקב שימוש ב-Nuplazid. במקרים אחרים, אין זה ברור באיזה שלב המטופל החל ליטול את התרופה או האם ומתי הפסיק את השימוש בה. ועדיין במקרים מסוימים, הרופאים ובני המשפחה משוכנעים כי התרופה היא זו שגרמה למותם של יקיריהם.
אחד הדוחות מתאר את סיפור מותה של אשה בת 73 שנטלה את התרופה והתגוררה במוסד טיפולי לקשישים. מעט לפני 8 בבוקר, אחת האחיות במקום ציינה כי האישה נראתה "רדומה" מעט. זמן קצר לאחר מכן, היא נמצאה ללא הכרה וללא דופק. פראמדיקים לא הצליחו להחיות אותה ופחות משעה לאחר ביקור האחות, נקבע מותה של הקשישה. בעוד שרופאה האישי לא האמין כי מותה "מיוחס" ל-Nuplazid, בעלה היה משוכנע כי התרופה הייתה גורם מרכזי לכך ולכן, שילם בעבור שירות נתיחה שלאחר המוות. הנתיחה הראתה רק כי היו לה בעיות לב שהיו ידועות עוד לפני המקרה וכי סיבת המוות היא דום לב.
התרופה אושרה בהליך מהיר. משרדי ה-FDA
בדיווח אחר, קשיש בן 89 הפסיק ליטול את התרופה לאחר שחווה הידרדרות משמעותית במצבו. רופאו האשים את התרופה על שערערה את מצבו. המטופל מת מספר שבועות לאחר מכן. בדיווח שלישי, אשה דיווחה על מות בעלה ל-FDA לאחר שהוא נלקח לבית החולים עקב התייבשות. לאחר שנפטר, היא אמרה, ש"דמות מסויימת בבית החולים" אמרה לה כי מות בעלה מקושר ל-Nuplazid שנהג לקחת.
חברת Acadia ניתחה את הדיווחים הללו והסיקה כי אין "שום דבר המעיד על קשר קבוע לתרופה". החברה חישבה את היקף מקרי המוות שנזקפו לתרופה, שלבדיקתה היה נמוך יותר ביחס למה שמקובל בקרב אוכלוסיית חולי הפרקינסון בעלי תופעת הפסיכוזה שהיו בעלי כיסוי רפואי של Medicare. החברה חישבה את מספר משתמשי התרופה שדווח על מותם ל-FDA ועל פי מה שהיא מחשיבה כהערכה שמרנית של מספר החולים שעשו שימוש בתרופה, לצד הנתונים שהגיעו מ-Medicare.
הרחבת מאגר המטופלים
בשבועות שלאחר הוצאת הדוח בידי המכון לשימוש בטוח בתרופות, מחיר מניותיה של Acadia צנח ביותר מ-20%. בעוד שמשקיעים גדולים ורבים נותרו אופטימים לגבי המנייה, מספר אנליסטים להשקעות פתחו בקשה ציבורית שתדרוש את הדיווחים המצויים בידי ה-FDA אודות מקרי המוות.
נכון להיום, Nuplazid יכול להגיע לעלות של 100$ ליום זאת, לפי נתונים שהגיעו מ-First Data Bank . הדבר יכול להסתכם בלמעלה מ 30,000$ שנתיים בעבור מטופל יחיד, למרות שכמות ההשתתפות העצמית של כל מטופל תלויה בפוליסת הביטוח הרפואי שלו. בחברת Acadia מצפים להכפיל את מכירות התרופה במהלך השנה.
החברה עמלה כל הזמן על ניסויים קליניים לטובת פיתוח תרופות שיאושרו לקשת מטופלים רחבה יותר: חולים הסובלים מדמנציה שמקורה בפסיכוזה. באוקטובר, ה-FDA העניק הכרה לפוטנציאל השימושי בתרופה החדשה שמטבע הדברים, אף היא ככל הנראה תעבור הליך בדיקה מזורז.
בעוד שרופאים יכולים לרשום לחולים תרופות מכל סיבה שהיא, חברות הביטוח עשויות שלא לאשר שימוש בתרופות שלא קיבלו את אישור ה-FDA. כך שהאישור הצפוי שיוענק גם לתרופה המפותחת על בסיסה של תרופת ה-Nuplazid יסתיים קרוב לוודאי בכך שבעבור התרופה יונפקו מרשמים מהרופאים השונים ולאוכלוסיה רחבה יותר, כך אומרים מומחים בדאגה.
"כדאי שתקוו כי ב-FDA לא יאשרו את השימוש בתרופה הזו לשום דבר אחר," אמרה צוקרמן מהמרכז הלאומי לחקר הבריאות, וזאת בהתבסס על תוצאות המחקר העכשווי והדיווחים הרבים אודות מוות ושאר נזקים. "באם הם יאשרו את התרופה הזו בעבור קבוצות חולים נוספות שהן גדולות יותר הרי שזהו יהי מעשה חסר כל מצפון. זה דבר שאסור שהם יבצעו בשום פנים ואופן בהתחשב בכמות השאלות הפתוחות אודות היקף הסיכונים המשמעותי".
לא הייתי מטפח ציפיות גבוהות מידיי
מאז אותה פגישה משותפת של חברי הוועדה המייעצת של ה-FDA עם משפחות חולי הפרקינסון עם תסמיני הפסיכוזה, עברו פחות משנתיים. חלק מהמשפחות וממטפלי החולים הגיעו לפגישה זו במימונה של חברת Acadia – מצוידים במומחים מתחום הרפואה כדי להאיץ בחברי הוועדה ולשכנעה כי יתרונות התרופה בעבור החולים הזקוקים לה בדחיפות, רבים יותר מהסיכונים שהיא מהווה. אנדרסון, הרופא שהוביל את חוות הדעת שגיבש ה-FDA בנוגע לתרופה, לא עובד יותר בעבור הסוכנות.
הוא אמר כי הוא עומד מאחורי הערות האזהרה שכתב בזמן החלטת הוועדה ולמיטב הבנתו, גם תרופות אנטי-פסיכוטיות אחרות שחולי פרקינסון נוטלים, מגיעות אף הן עם סיכונים משמעותיים למוות. כאשר אנשים שחלו בפרקינסון מתמודדים ברמה יומית עם מחלה כה קשה, לעיתים רופאים והאנשים הקרובים המטפלים בחולים אלו יבחרו לעיתים קרובות בתרופה בעלת היכולת לשפר את איכות חיי החולים העוברים סבל רב, גם בידיעה שהתרופה שהם נוטלים מעמידה את חייהם בסיכון גבוה יותר ועשויה לקצר את חייהם.
ד"ר אנדרסון ציין כי לא היה מופתע לשמוע על דיווחי מקרי המוות הרבים. "זה בדיוק מה שהייתי סבור שהולך להתרחש," כך אמר, "אנו הולכים לקבל כמות מוגברת של דוחות על תקריות מסכנות חיים ומקרי מוות נוספים."
חשוב לוודא כי ישנו איזון נאות בין בטיחות התרופות לבין הצורך הרפואי עליו הן עונות. אילוסטרציה
ד"ר סטפני פוקס רולינגס, חברה בכירה במרכז הלאומי לחקר הבריאות בארה"ב, שהביעה התנגדות לאישור התרופה בזמן התכנסות ועדת ה-FDA לפני פחות משנתיים, אמרה לאחרונה כי היא מבינה ללבן של המשפחות שנמצאות בסיטואציות הקשות הללו, אולם היא אינה חושבת כי Nuplazid מהווה את הפתרון לבעיותיהן, בהתחשב בחוות דעתה המתבססת על המחקר הציבורי שהגישה חברת Acadia. היא וצוקרמן סבורות כי לאחר שמחקרים קודמים הראו כי התרופה נמצאה כלא יעילה, יצרנית התרופה, שינתה את הדרך ההערכה מחדש לכזו שהסתיימה בתוצאה חיובית. מחברת Acadia נמסר כי למחקרים השונים הוצבו מטרות שונות ובכולם ללא יוצא מן הכלל החברה עשתה שימוש ב"שיטות הערכה עדכניות, נאותות ועקביות."
"אם החולים שאמורים ליטול את התרופה יודעים שיש בה יתרונות עבורם, הם יכולים להבין את הסיכון הקיים," כל אמרה פוקס-רולינגס. "אבל אם איננו יודעים בוודאות כי התרופה תעבוד, איך אפשר בכל להעריך אותה? זוהי סוג של תקוות שווא."
קים וויטצ'אק שימשה בתור נציגת הלקוחות בוועדת האישורים של הFDA שהעריכה את התרופה. היא, ונציגם של אחד החולים, היו היחידים שהתנגדו בהצבעתם לאישור התרופה. היא עדיין אינה יכולה להאמין שהתרופה הזו נמצאת כיום בשוק. "אני זוכרת שעזבתי את החדר מתוסכלת, באמת מתוסכלת," היא אמרה.
איליין קסבאנט הייתה אחת משלושת בני המשפחות שהגישו את הדרישה לאישורה של התרופה בפגישת הוועדה. למרות מחיריה "הגבוהים באופן חריג" של התרופה, היא אמרה כי היא מיהרה לשלוח את בעלה לרכוש את התרופה. אולם, לאחר שלושה חודשים, התרופה לא הביאה לשיפור והם עצרו את השימוש בה. היא אומנם שמעה על מקרי הצלחה של התרופה, מה שהשאיר אותה אופטימית ולו בשל העובדה שהתרופה הזו אכן יכולה לסייע אפילו לאנשים אחרים.
האדם האחר שחברי המערכת הסיגו היה טין, תושב ניו ג'רזי, בן ה43 העובד בניו יורק ומבקר את אמו מידי שבוע בברונקס. טין מתוסכל מאוד מהתרופה, ואף ביקש לסיים את השימוש בה עבור אמו. "אם הייתי יודע אז את מה שאני יודע עכשיו - שהתרופה לא עבדה כלל - לא הייתי מטפח ציפיות", אמר טין. עם זאת, הוא אינו מתחרט על כך שניסה. "אם היה משהו שבאופן תיאורטי יכול היה להקל על מצבה של אמי ולא הייתי עושה נסיון לעשות בו שימוש, לא הייתי מסוגל להביט על עצמי במראה."
