הלוח הגדול
דרושים, דירות להשכרה, למכירה, רכב, יד שנייה
רועי אבירם - עו"ד לתאונות דרכים
אנחנו נלחם עבורך!
נפצעת בתאונת דרכים? נפלת או נפצעת בחנות? ננכת ע"י כלב? אנחנו כאן לתת לך את הליווי והיצוג המשפטי הטוב ביותר
Small Biz Web Design Studio
שיווק דיגיטלי מבוסס תוצאות
הופכים אותך מעוד עסק למותג מנצח! עם 20 שנות ניסיון
Law Office Of Yoni
נפגעת בתאונת דרכים?
אנחנו נלחם למענך מול חברות הביטוח! תשלום רק לאחר ניצחון בתיק
ה-FDA אישר את התרופה היקרה בהיסטוריה
למרות תמחור של קרוב ל-3 מיליון דולרים למנה נראה כי 'זינטגלו' דווקא אמורה לחסוך כספים לנעזרים בה שכן הטיפולים האחרים עלולים להגיע למחירים גבוהים אף יותר

מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר ביום רביעי טיפול גנטי למחלת דם נדירה שאמורה להגיע לשוק במחיר שיא של 2.8 מיליון דולר למנה בודדת, כך לפי הודעה לעיתונות של יצרן הטיפול, Bluebird Bio.

בטא-תלסמיה היא הפרעת דם תורשתית שגורמת לדם החולה לא להזרים חמצן בגוף, על פי ההודעה לעיתונות של ה-FDA.

הטיפול החדש מחדיר לחולים תאים עם עותק של הגן האחראי להפרעה, מה שמאפשר למטופל לייצר דם שמתפקד כראוי, על פי הודעת Bluebird.

 

הרשמה לקבלת הניוזלטר היומי ועדכונים חשובים


"לתרופה זינטגלו יש פוטנציאל לנתק מטופלים ממערכת הבריאות שבממוצע מצריכה אותם לעירוי כל שבועיים עד חמישה שבועות לכל החיים ולמנוע מהם לאבד עשרות שנות חיים יחסית לאוכלוסייה הכללית", אמרה דוברת Bluebird, שרה אלספך, "לקחנו בחשבון את ההשפעה העמוקה הזו בעת תמחור הטיפול", הוסיפה.

חולים עם בטא-תלסמיה דורשים בדרך כלל עירויי דם קבועים, שעלולים להוביל לבעיות לב וכבד כאשר הם ניתנים שוב ושוב.

התרופה זינטגלו ניתנת כטיפול במינון יחיד, ומתוך 41 חולים בניסויים קליניים, 89% הצליחו להתגבר על הצורך בעירויים, דיווח ה-FDA.

טיפול לכל החיים בבטא-תלסמיה יכול לעלות עד 6.4 מיליון דולר בארה"ב, וחולים מוציאים פי 23 מהממוצע הלאומי בשנה טענה Bluebird בהודעה לעיתונות.

עד יום רביעי, התרופה היקרה ביותר שאושרה על ידי ה-FDA הייתה טיפול גנטי בשם Zolgensma, המטפל במחלת שרירים נדירה בילדות, במחיר של כ-2.1 מיליון דולר למינון חד פעמי.

 "אנו פותחים עידן חדש שבו ריפוי גנטי אינו עוד כלי השמור רק למחלות ילדות קשות, אלא כעת יש לו פוטנציאל לשנות פרדיגמות טיפול קיימות למחלות כרוניות הנושאות נטל טיפולי לכל החיים", אמרה אלספך.


Bluebird זכתה להצלחה מסוימת באירופה, שם זינטגלו נדחתה במחיר של 1.8 מיליון דולר על ידי הרגולטורים האחראים על המשא ומתן, כך דיווח פורבס במאי.

מנהלי המשא ומתן של שירות הבריאות הלאומי הבריטי אמרו שההטבות לא מצדיקות את המחיר, אבל המכון האמריקאי לסקירה קלינית וכלכלית, אמר שזינטגלו יהיה חסכוני ב-2.1 מיליון דולר.

15% לא
85% כן
?האם הכתבה עניינה אותך
YOU MIGHT ALSO LIKE